Nuove nanoparticelle potrebbero veicolare terapie geniche direttamente nei polmoni. In Italia circa migliaia di pazienti potrebbero avere accesso a cure oggi ancora limitate
In Italia la fibrosi cistica colpisce circa 6 mila persone, spesso senza cure efficaci per le varianti più complesse.
Ora, da una “memoria” chimica che potrebbe aver contribuito perfino all’origine della vita, i ricercatori stanno provando a costruire un’arma contro questa malattia, una tra le patologie genetiche più dure.
È un’idea al tempo stesso rivoluzionaria e antichissima, quella su cui sta lavorando un gruppo di ricerca dell’Università di Trento, coordinato da Sheref Mansy.
Perché il meccanismo di fondo di questo innovativo filone della ricerca per trovare cure a una delle malattie genetiche gravi maggiormente diffuse, approfondito al XXIV seminario scientifico della Fondazione per la ricerca sulla fibrosi cistica – Ets dal titolo “Le nuove frontiere della terapia su misura”, tenutosi a Jesolo, si ispira al processo che, secondo alcune ipotesi scientifiche, avrebbe avuto un ruolo addirittura nella comparsa della vita sulla Terra.
Come funzionano le particelle
Alla base delle origini della vitaa sulla terra, ritengono i sostenitori della teoria, ci potrebbe essere stato l’inizio dell’acquisizione di proprietà simili a quelle delle primitive cellule da parte di semplici sistemi chimici. La trasmissione di informazioni sarebbe stata resa possibile grazie alle proprietà di trasporto tipiche di alcune strutture lipidiche. Queste semplici molecole di grassi sono cioè capaci di organizzarsi spontaneamente in ambiente acquoso e raggrupparsi in goccioline sospese nell’aria, che possono anche inglobare e trasportare altre sostanze.
I ricercatori di Trento hanno allora sviluppato nuove particelle simili a quelle primordiali presenti in natura. L’obiettivo che si sono posti gli scienziati è quello di sfruttare le nuove strutture come trasportatori delle terapie geniche direttamente nelle cellule polmonari delle persone affette da fibrosi cistica. Le particelle, il cui funzionamento è simile a quello di un aerosol o di uno spray inalatore, vengono cioè utilizzate come una sorta di contenitore all’interno del quale incapsulare le tecnologie terapeutiche da rilasciare nei polmoni.
Superare gli ostacoli biologici per curare la fibrosi
“Nella fibrosi cistica – spiega Carlo Castellani, direttore scientifico della Fondazione – una delle sfide più complesse è riuscire a far arrivare le terapie all’interno delle cellule dei polmoni in modo efficace e sicuro. In questo senso, le nanoparticelle lipidiche rappresentano un modello innovativo, in grado di superare ostacoli biologici finora molto limitanti. Queste strutture potrebbero essere utilizzate per veicolare le terapie geniche e applicarle anche a specifiche varianti del gene Cftr che non rispondono ai farmaci oggi disponibili”.
Si apre cioè “una prospettiva concreta anche per le persone che, fino ad ora, sono rimaste prive di opzioni terapeutiche”, conclude Castellani.
L’efficacia di questo tipo di approcci è stata infatti finora limitata da barriere biologiche tipiche della fibrosi cistica, come il ristagno di uno spesso strato di muco e le infiammazioni croniche che ne derivano.
Chi nasce con questa patologia presenta due copie mutate del gene Cftr, che normalmente determina la sintesi di una proteina che regola il funzionamento delle secrezioni di molti organi ed è poco efficiente o del tutto assente nei malati.
Alberto Minazzi
